وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على علاج الجيني الذي تقدمه شركة “أورتشيرد ثيرابيوتكس” للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، وهو مرض وراثي نادر. يعد هذا القرار هو الأول من نوعه في الولايات المتحدة ويعطي أملا جديدا للأسر التي تعاني من هذا المرض. العقار يستهدف مشكلة وراثية تؤثر على غلاف الألياف العصبية في المخ، مما يؤدي إلى فقدان البصر وفشل المخ.
وأشارت الدراسات التي أجريت على العلاج الجيني إلى تحسن كبير في حالة مرضى حثل المادة البيضاء متبدل اللون، وظهرت نتائج إيجابية لدى الأطفال الذين اختبروا الدواء. يتم العلاج الجيني من خلال حقن جزيئات ناقلة الجينات إلى الجسم لتصحيح الخلل الوراثي وتحسين وظائف الجسم. ومن المتوقع أن يبدأ توزيع العلاج في السوق الأميركية قريبا، مما يعني أن المرضى سيكونون قادرين على الوصول إلى العلاج بسهولة وبشكل مباشر.
هذا القرار يعد انجازا كبيرا في مجال العلاج الجيني ويساهم في توسيع نطاق العلاجات المتاحة للأمراض الوراثية النادرة. يشكل العلاج الجيني حلاً واعداً للعديد من الأمراض التي لم يكن لها سابقاً علاج فعال، وقد بدأ يلقى اهتماما متزايدا في السنوات الأخيرة. تحقيق هذا القرار الذي يتيح للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون الوصول إلى العلاج يعد خطوة مهمة نحو تحسين الجودة الحياتية لهؤلاء المرضى وعائلاتهم.
